擅长iPS技术的日本团队,也致力于有这项技术来恢复人类视力 。
但是,iPS细胞重编程过程,可能需要6个月的时间,才能使细胞或组织为移植做好准备 。相比之下,这项研究中描述的直接重编程,仅在10天内就将皮肤细胞诱导成可移植的功能性感光细胞 。研究人员已经用小鼠和人类的皮肤细胞,在小鼠的眼睛上证实了他们的技术 。
「如果这种直接转化的效率可以提高,这可能会大大减少开发潜在的细胞治疗产品或疾病模型所需的时间 。」张薏雯表示 。
存脐带血有用吗?有应用案例吗?1988年,一个国际顶尖医生团队,为一位患有范可尼贫血的5岁男孩实施了世界首例脐带血干细胞移植手术 。
第一例成功案例已然出现 。
30年后的今天,脐带血移植技术已经十分成熟,全球脐带血应用已超过50000例 。
是的,脐带血应用,已经超过30年 。
Auerbach、Broxmeyer、Farrow、Gluckman与Kurtzberg
脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液 。在过去很长时间,一直被作为医疗废物丢弃 。
然而,近几十年的医学实践证明,脐带血中含有丰富的造血干细胞,可以重建人体造血和免疫系统 。可治疗白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等多种疾病 。在世界范围内,脐带血已经应用于80多种疾病的治疗 。
同时与骨髓及外周血造血干细胞相比,脐带血造血干细胞具有免疫原性小,产生严重GVHD(移植物抗宿主病)风险小,相关的死亡率较小等优势 。是重要的干细胞来源,具有珍贵的医疗价值 。
脐带血“变废为宝”的神奇始末
很长时间以来,脐带血一直被当作医疗废物丢弃 。直到1982年,科学家Edward a . Boyse提出,脐带血很珍贵 。随后,他与Judy Bard博士、印第安纳大学医学院的Hal Broxmeyer教授合作,开始共同探索脐带血干细胞,在移植和细胞治疗中的作用 。
两位科学家证明,除了骨髓干细胞,脐带血是一个具有潜在价值的替代品 。
是一种合适的造血干细胞来源 。
1995年,美国建立全球首个脐带血库,经过二十多年的发展,全世界脐带血库的数量已超500家,几乎遍及所有的发达国家和少数发展中国家,冻存数量超过320万份 。
脐带血治疗的第一种病:范可尼贫血症
范可尼贫血症是一种因发育异常导致的遗传病,全血细胞减少,常伴有多发性先天畸形,危害骨髓,并让患者易患多种癌症 。如果不经治疗,50%的患者很难活过5年,是严重威胁人类生命的罕见病之一 。
受Joanne Kurtzberg博士研究结果的启发,医生选择范可尼贫血症作为脐带血治疗的第一个疾病 。
脐带血能成功治疗范可尼贫血症吗?
两位临床经验丰富的专家:纽约洛克菲勒大学的Arleen Auerbach,和巴黎圣路易斯医院的Elaine Gluckman进行了这次治疗 。
见证全球首例脐带血移植
Matthew Farrow是一名5岁的男孩,患有范可尼贫血症 。当时,他的母亲又有了身孕,这个家庭成为脐带血采集和移植的最佳选择 。Matthew Farrow的妹妹出生时,医生提取了她残留在脐带中的血液,再空运到纽约冻存 。
六个月后,Matthew Farrow在法国巴黎接受了妹妹的脐带血干细胞移植 。
最终,Matthew Farrow的范可尼贫血症被完全治愈 。脐带血确实可以治疗范可尼贫血症,是重要的干细胞来源 。脐带血被冷冻保存和解冻复苏后,可以取得积极的治疗效果 。是宝贵的医学资源 。
而Matthew Farrow成为全球第一例脐带血干细胞移植手术的患者!他如今已35岁,身体非常健康,并且组建了幸福的家庭 。
Farrow与妹妹
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