最贵药物|史上最贵药一支1448万元史上最贵药是治什么病脊髓性肌肉萎缩症|1448万元

【最贵药物|史上最贵药一支1448万元史上最贵药是治什么病】脊髓性肌肉萎缩症是婴儿死亡率最高的一种遗传疾病，近日，美国批准了一次性治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法，并称为史上最贵药物，那么，史上最贵药一支多少钱？接下来小编就来说说。

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史上最贵药一支1448万元
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市。
作为一款备受瞩目的基因疗法，Zolgensma在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。
但诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元（约1448万元），这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。
网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
不少网友也表示，药品的研发成本是非常高的，有时几年几十年都无法研发出一种新药。只要患者为正版药品买单，才能推动更多的科学家安心地去研发药品。

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史上最贵药物是治什么病
据《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，目前美国食品暨药物管理局(FDA)批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。
报导指出，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在2年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，如今药厂巨头推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望。
脊髓性肌肉萎缩症是什么病
脊髓性肌肉萎缩症(简称SMA)是婴儿死亡率最高的遗传性疾病，当人体第五号染色体上的一基因——SMN1有状况(可能是缺失或突变)，使得脊髓神经元渐进性退化，产生一连串后续肌肉无力及萎缩的症状，但其智力发展完全正常，发病年龄从出生到成年皆有可能。
根据WHO的报告，每1～2万名宝宝之中会有1个宝宝患脊髓性肌肉萎缩症，算是蛮常见的疾病!由于脊髓性肌肉萎缩症是遗传性疾病，从遗传学观点来看，若爸爸妈妈都是基因携带者，则其宝宝患此疾病的机率为四分之一。不过，根据目前文献研究，有2%的病患是自己本身的基因突变，也就是基因形成时就有状况。

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根据发病的早晚(年龄)及预后不同，脊髓性肌肉萎缩症可分为以下类型：
1、第0型脊髓性肌肉萎缩症：
属于最严重之脊髓性肌肉萎缩症，于出生前就发病，一般活不过6个月。
2、第一型脊髓性肌肉萎缩症：
属于致死率最高之脊髓性肌肉萎缩症，于出生6个月内发病，四肢及躯干严重的软弱无力，而使得呼吸困难，大多数患者在2岁前就会因呼吸衰竭而死亡。三分之二的脊髓性肌肉萎缩症患者属于这一类型。
3、第二型脊髓性肌肉萎缩症：
属于早发型之脊髓性肌肉萎缩症，出生的6～12个月出现症状，虽可独自坐立，但无法独自行走，多数患者可存活至成人。
4、第三型脊髓性肌肉萎缩症：
属于晚发型之脊髓性肌肉萎缩症，儿童时期会行走后才发病，四肢运动功能受损，肢体近端肌肉无力，下肢较上肢严重，上下楼、行走跑步不便，寿命与一般人无异。
5、第四型脊髓性肌肉萎缩症：
也是属于轻度型之脊髓性肌肉萎缩症，18岁成年以后才发病，症状较轻，寿命与一般人无异。

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