最近针对肝癌发病的分子生物学机制研究结果显示，肝癌常伴多基因变异或失活，Llovet等认为肝癌发生可能有4组多个基因变化，一为细胞生长周期紊乱，如TP53突变、P16失活或cyclinD1过度表达等；二为血管生长基因活性改变，如过度分泌血管内皮生长因子、血小板衍化生长因子，VEGFA基因过度活化等；第三为通过不同途径引发凋亡机制障碍，最后为重新活化端粒酶逆转录酶，使肝癌细胞无限制性生长 。
近年针对不同的分子靶位，采用不同单克隆抗体或分子进行实验及临床研究 。目前认为有确切疗效的为索拉非尼（Sorafenib），已被美国食品药品监督管理局批准用于临床 。它可以阻断多个细胞因子激酶，可以抑制酪氨酸激酶受体（血管内皮生长因子受体2、血小板衍化生长因子受体、c-kit受体）及丝／苏氨酸激酶（b-ref、p38），阻断癌生长因子基因、血管生长基因（血管内皮生长因子受体2、血小板衍化生长因子受体）和细胞增殖基因（Ras/mark信号系统） 。
400 mg每日2次治疗299例进展期（C期）肝癌患者，303例为对照组，治疗组平均存活10.7个月，对照组为7.9个月[12-13] 。目前正在进行Ⅱ期临床试验的药物包括抗表皮生长因子受体制剂，如Erlotinib、Gefitinib、Lapatinib、Cetuximab；抗血管生长因子制剂，如Bevacizamab、Sorafenib、Sunifinib等；mTOR抑制剂，如Cirolimus、Termisirolimus等；其他如胰岛素样生长因子受体Ⅰ抑制剂、Wnt抑制剂等 。
此外，还有报道采用Sorafenib与化学治疗药物合用，也有一定效果[13] 。
肝癌干细胞（cancer stem cell）的形成受多重因素的影响，包括微环境的改变和基因突变等 。Shackel等[14]报道在再生肝细胞中发现少数细胞具有干细胞的各种标志，但和肝癌细胞进行比较发现后者缺少转化生长因子β受体2和Elf转录因子，进一步分析发现肝癌细胞高度活化白细胞介素6信号通道及信号传导和转录激活因子3，认为由白细胞介素6驱动的转化生长因子信号通道失活是导致肝细胞癌变的原因，提示针对白细胞介素6驱动转化生长因子β失活的途径可能作为治疗的靶位 。
Yang等[15]在肝癌患者的癌组织及外周血中均发现肝癌干细胞具有CD45-CD90+CD44+标志，后两种标志为肝干/肝祖细胞（hepatic stem cell/progenitor cell）的标志，采用抗CD44的单克隆抗体处理，可以诱致肝癌细胞凋亡，或许也可以作为治疗靶位进一步探索 。
四、急性肝衰竭
最近发表的美国国立卫生署下属研究所有关急性肝衰竭研讨会的专题报告显示，美国成人急性肝衰竭的病因仍以对乙酰氨基酚（扑热息痛）为主（47%），乙型肝炎仅占7%，约15%病因不明；患者生存率约70%，其中45%认为不需肝移植而自动恢复，44%列入肝移植名单，仅25%获得肝移植，未获得肝移植的占19%，其中10%死亡，9%自动恢复，总病死率约30% 。
针对病因的特效治疗，如乙酰半胱氨酸对扑热息痛中毒，激素对自身免疫性肝病，核酸类似物对乙型肝炎引起的急性肝衰竭均有一定疗效 。急性肝衰竭致死原因主要为脑水肿、感染、肾功能衰竭及呼吸窘迫等 。降温疗法对防治脑水肿的效果尚不肯定 。肝移植虽为一有效方法，但时间紧迫，不易及时获得供肝 。值得注意的是，19%等待肝移植的患者中，9%自动恢复，所以如何正确判定预后及正确制定肝移植适应证仍有待进一步研究 。
目前比较热门的课题仍为人工肝支持系统，大致分为两大类，一为无细胞的解毒装置，一为有细胞的解毒及代谢装置 。最近采用两者结合成为复合型人工肝支持系统，包括透析吸附装置及生物反应器 。上述装置在临床试用过程中可获得生物化学指标改善，因为各组病例数较少，未能证实具有提高生存率的作用，未获得美国食品药品监督管理局批准上市，均有待认真进行严格的对照研究 。