近一半接受治疗的老鼠恢复了视力 。
具体来说,直接重编程的过程是将皮肤细胞浸泡在五种小分子化合物的混合物中 。
这五种化合物会通过化学方法改变细胞的分子通路,使细胞模仿原来眼睛中的感光杆感光细胞 。
研究人员进行了基因测序分析,结果显示,这种经过改造的新细胞表达的基因与感光杆感光细胞相似 。同时,其原有的与皮肤细胞功能相关的基因变得不那么显著 。
研究人员将这些细胞移植到视网膜退化的小鼠体内,然后测试它们的瞳孔反射 。在移植后的一个月内,14只接受手术的小鼠中有6只在弱光条件下表现出强烈的瞳孔收缩,这代表了视力的恢复 。而在没有治疗的对照组中,没有一只出现反应 。
这项新技术将大大缩短细胞治疗所需的时间 。
专门从事各种细胞治疗研究的阳明大学生物化学研究所张译文博士说:“这是首次表明直接化学转化可以产生视网膜样细胞的研究,为视觉治疗提供了新思路 。她指出,在过去的十年里,科学家们一直对诱导多能干细胞(iPS)的研究感兴趣 。诱导多能干细胞是在实验室中从成体细胞培养的干细胞,可用于制造几乎任何类型的细胞或组织 。擅长iPS技术的日本团队也致力于拥有这项技术来恢复人类视力 。
然而,iPS细胞的重编程过程可能需要6个月来准备用于移植的细胞或组织 。相比之下,这项研究中描述的直接重编程仅在10天内就将皮肤细胞诱导成可移植的功能光细胞 。研究人员已经使用老鼠和人类皮肤细胞在老鼠的眼睛中证明了他们的技术 。
“如果能够提高这种直接转化的效率,可能会大大减少开发潜在细胞治疗产品或疾病模型所需的时间 。张译文说 。
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