康康|“这个好政策让我看到孩子生的希望” 灭活|小长假

■采访人员马相
“以前这个药太贵了，孩子住在重症监护室就已经很贵了，真的用不起。现在终于看到了希望。”1月4日下午，西安市一位1岁多的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿康康（化名）在西安交通大学第二附属医院儿童病院顺利注射基因修正药物诺西那生钠后，患儿母亲喜极而泣。
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有患者3万多名。据了解，诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。2019年进入中国市场时，每针价格近70万元，其昂贵的价格让大多数患者家属难以承受。去年同期，经企业自主调价降到55万元，但依然让众多家庭无力承受。去年9月，我市一名脊髓性肌萎缩症患儿住院使用诺西那生钠注射液治疗，四天花费55万元，还一度引发社会热议，让医生受到不少“不明真相”网友的非议。
脊髓性肌萎缩症若不积极治疗，将会出现多系统功能损害，最终导致呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。西安交通大学第二附属医院儿童病院黄绍平教授介绍，康康自出生后7个月就发现全身肌肉乏力、松软，且逐渐加重，目前四肢不能做任何活动，就连呼吸也变得费力。23天前康康因为严重的肺部感染入院治疗，一直住在重症监护室，气管插管，呼吸机辅助呼吸。因为基础病的存在，还不能脱离呼吸机，连咳痰的力气都没有。诺西那生钠注射液是用于治疗该病的特效药，此前价格极高。治疗周期内，前两个月要打4针，之后每4个月要打一针，这样的“天价药”对于普通家庭来说，无疑是天文数字。
经过国家医保目录药品谈判，2021年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“天价救命药”诺西那生钠注射液位列其中。在经过8轮“灵魂谈判”后，该药以3.3万元每支的价格进入新版医保药品目录，这让不少患者家庭看到了希望。西安的患儿家庭也期待着该药的医保政策落地。
【康康|“这个好政策让我看到孩子生的希望”】 日前，西安市医疗保障局发布了最新的《基本医疗保险特殊药品目录》，在新增药品中，诺西那生钠注射液赫然在列，意味着这种用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的特效药经国家医保谈判后大幅降价，于1月1日在我市成功落地，正式进入医保目录。根据医保报销政策，一支3.3万元的诺西那生钠注射液经过城乡居民医保报销，患者家庭自费部分仅有1万多。如果患儿家庭再补充商业险、医疗救助等，更会大幅减轻家庭经济负担。
“真的像抓住了救命稻草一样，孩子赶上了好政策。”诺西那生钠注射液经降价进入医保目录后，西安市医疗保障局第一时间对我市患者进行了排查，在确定患者的用药需求后，经过与药企多次沟通，最终确保患者能够第一时间得到药物救治。1月4日下午，康康顺利接受了我市第一针经降价后进入医保目录的诺西那生钠。康康母亲说：“虽是罕见病，但医保没有放弃，这个实惠的好政策让我看到了孩子生的希望。”