“干细胞移植”拯救地中海贫血

久久健康网导语：“地中海贫血症”是死亡的代名词，它就像吸血鬼一样吞噬着每个无辜的患病儿童，直到生命在等待中“枯萎” 。地中海贫血症治疗非常困难，但该病是一定可以预防的。

由于是通过基因遗传，对地贫的治疗相当困难，目前世界上还没有发现治愈这一恶疾的有效方法。而无数泪水浸泡的悲惨故事告诉我们：地贫虽不能治却一定能防。只要把好产前三道关即婚检、孕检和产检，一个小生命的诞生就一定是让父母放心的。
在第18个世界地中海贫血日来临之际，我们有必要清楚地认识并了解地贫，这是对生命负责的需要。
作为全国规模最大的儿童造血干细胞移植中心，南方医院儿科造血干细胞移植中心在治疗上最有发言权。对于大家最为关心唯一能根治地中海贫血的造血干细胞移植技术，现在进展如何，成功率可以达到多少等问题。
每年新增1000个重型β地贫如不治疗大多5岁前死亡
WHO调查最新结果表明，在世界范围内，每年约有50000名重型β-地中海贫血的患儿出生，其中大部分集中在亚洲。我国每年新出生重型β-地贫约为1000人，重症患者真正获得干细胞移植的仅为10%至15% 。
专家在谈到对于地中海贫血患者如何进行治疗时指出：“目前对于地中海贫血的治疗还是只有两种，一个数输血祛铁治疗，一个就是造血干细胞的移植，现在有很多人提出药物治疗，现在来看是不可靠的，而最新冒出的基因治疗，它在安全性、可持续性上还存在着许多的疑问，改变基因会不会导致癌变，这些疑问还需要十年二十年的时间去验证。一旦地中海贫血症患儿如果不加以正确治疗，大多数患者活不过5年，最终死于肝脏纤维化和功能衰竭。”
输血替代治疗：坚持难、费用难、血源难
重型β地贫必须定时输注红细胞悬液，以维持生命和正常的生长发育，长期大量的输血，是铁负荷严重超载，因此在输血的同时必须使用去铁剂，如果在未能进行造血干细胞移植前，输血将会是伴随终生，不要认为长期输血就能安枕无忧，这个漫长的过程中还有可能出现许多并发症，过敏反应、溶血反应、传染性疾病、铁沉积过多，并且巨大的费用，将会成为一个家庭永远的负担，简单算一笔，现在广州输血的费用按广州目前标准的250元/100ml红细胞悬液计算，平均输血费用近1000元/人/月，另外还要加上祛铁药物费用3000元/人/月，全年的费用达到了5万元/人，将会有多少家庭能支付的出这一笔费用，还要打上大大的问号。
【“干细胞移植”拯救地中海贫血】专家说：“前两者还好办，现在最大的问题是血源，大家都知道我国血源现在是紧缺阶段，但是对于地中海贫血的病人来说，每人每年需要2万ml的血，如果这个地中海贫血的患者活到40岁，他需要的将达到80万ml血，相当于4000人份献血/200ml/人。”