获得第二次完全缓解的急性粒细胞白血病患者应不失时机地进行自体骨髓移植 。
自体骨髓移植治愈急性白血病的前景如何?为回答这一问题,欧洲骨髓移植协作组专门统计了1979-1999年间移植后2年未复发的自体骨髓移植患者的LFS和复发率,结果见下表 。这些资料说明,移植后2年之内不复发者,虽以后仍有少数患者复发,但大多数患者可能已被治愈 。
自体骨髓移植后2年未复发的前景
白血病类型 移植时病情 LFS(%) 复发率(%) 最晚复发时(年)
AML CR 1 77 14 6
CR 2-3 84 12 5.1
ALL CR1 84 15 5.3
CR2-3 79 19 4.9
上表为欧洲骨髓移植协作组统计资料
(二)慢性粒细胞白血病
自体骨髓移植对慢性粒细胞白血病的疗效差,异基因骨髓移植是最佳选择 。
自体骨髓移植对恶性淋巴瘤有良好的治疗作用,故它已成为恶性淋巴瘤不可缺少的一种治疗方法,据统计,欧洲26国在1992年内共做自体骨髓移植3399例,其中恶性淋巴瘤1394例,为各病之首 。同期用异基因骨髓移植治疗的淋巴瘤只有123例 。北美于1992-1993年间所做的5492例自体骨髓移植中恶性淋巴瘤(霍奇金652例,非霍奇金淋巴瘤1417例)也多于白血病等其他病种 。
多数霍奇金病经一线常规治疗可获完全缓解以至治愈,但仍有20-50%的患者或不能取得完全缓解,或缓解后又复发 。此类患者如不进行有效的救治预后极差 。复发后用原一线治疗方案(如MOPP)救治其生存率一般不超过10-20%,第一次完全缓解1年以上者稍好 。用放疗或非交叉耐药方案救治的疗效也有限,5年无病存活率(DFS)<10% 。
用一般救治方法对多次复发及耐药者疗效更差 。用大剂量化疗加自体骨髓移植可显著改善长存活率 。Chopra等用EAMB预处理自体骨髓移植治疗预后不良的HD 155例(其中原发耐药46例,部分缓解7例,在1年内复发的52例,第二次复发37例,第三次复发者13例),结果移植相关死亡率10%,5年无进展存活(PFS)50% 。Peece等对58例初次复发的HD先用普通化疗两个疗程,然后用CBV±顺铂预处理,自体骨髓移植后中数随访2.3年,PFS为64% 。
三项全无、有一项、两项和三项者的3年PFS分别为100%,81%,40%和0% 。此外,瘤块>10cm,已经经过三线以上治疗者预后也差 。为了进一步证明自体骨髓移植优于普通救治方案,英国的学者们对40例复发难治的HD进行了分组研究;20例用普通剂量EAMB救治,另20例
用大剂量BEAM加自体骨髓移植 。
结果3年无病存活率移植组为53%,非移植组仅10%,两组差异显著 。
目前虽对初次复发的HD是否应立即用自体骨髓移植治疗仍有争论,但Armitage等于1994年著文提出,由于自体骨髓移植治疗复发的HD的疗效优于普通化疗,且自体骨髓移植的相关死亡率已降至10%以下,故HD一旦复发,不论其第一次完全缓解期长短均应采用大剂化疗加自体骨髓移植救治 。
非霍奇金淋巴瘤(NHL)对一线治疗反应不良或复发的中、高恶度NHL患者用普通治疗方案有效率虽可达20-60%,但持久缓解者少见 。Gale等指出:文献中此类患者千余例,其2年存活率<5%,自体骨髓移植则可明显提高此类患者的长期存活率 。疗效与移植时瘤情相关 。欧洲自体骨髓移植登记处于20世纪80年代末统计了596例NHL患者移植后的DFS:移植时处于第一次完全缓解、第二次缓解、非耐药复发、耐药复发和原发耐药状态的DFS分别为67%,47%,29%,17%,18% 。
美国Sloan-kettering医院报告的结果与以上多中心相仿,移植时完全缓解、部分缓解及病情进展的DFS分别为70%、62%和13% 。由于耐药复发患者的长期存活率差,故目前一致认为在常规治疗只取得部分缓解或复发的NHL应及时做自体骨髓移植治疗,不要延迟到发生耐药时再做 。对中、高度恶性NHL是否应在第一次完全缓解期做自体骨髓移植治疗问题,目前意见不完全一致 。
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