父亲|孩子身患罕见疾病无法医治，高中学历父亲救子自治物，当事人回应

徐伟的儿子9个月大被确诊为Menkes 综合症。这是一种极其罕见的遗传性疾病，导致身体无法吸收铜离子,严重影响正常发育，生长迟缓、平均19个月死亡…一个被逼无奈,困而学之,竭力救治自己孩子的父亲创造了一个我不是药神的神话。

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孩子父亲用翻译软件看国外论文开始“自制药，因为现在在医学领域暂时没有办法医治病人。孩子父亲称因为孩子突变的基因在全身都有表达，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。自制药父亲接受采访表示：看了五六百篇论文才做实验自己试药，希望孩子能给他多点时间，不知道他可以恢复到什么样的程度，但有信心让他一天比一天好。

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因为孩子突变的基因在全身都有表达，AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式，我想在基因替代治疗后全身心投入prime editor的基因编辑工具研究中，因为我孩子的突变是重复突变，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。所以我想通过prime editor工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后做为模型细胞

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这个父亲真的很伟大，高中学历能完成这些已经非常了不起了。网友
【父亲|孩子身患罕见疾病无法医治，高中学历父亲救子自治物，当事人回应】荇走的路人：这个方法米国的辉瑞公司
一直都在做，但也一直在临床阶段，不过一个伟大的父爱并不输给顶尖的医药公司，支持这位伟大、坚强的父亲，没有辜负父亲的责任、担当。一个没有系统专业医学知识的父亲，能做到这样的成绩，是我们的榜样，也是医学界的榜样。

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可以理解孩子爸爸为什么这样做，可是给孩子的这些药物也可能会要了孩子的命。网友
七楼画廊：孩子太受罪了，试药300多次，可以理解你的心情，但是孩子太遭罪了，不要把自己的想法强加在孩子身上，但凡孩子能说话，我想他宁可选择安静的来安静的走，也不会选择试药几百次！！！
网友
无我哈哈：基因治疗在国外确有成功案例，但是副作用太大，容易
脱靶，可能治好了这个病，而又不小心导致其它疾病。还是建议生个二胎。

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对此，你有什么观点吗？你支持这位爸爸吗？感谢您的阅读，如有不妥之处，愿您留下宝贵的建议！
(_原题为：高中学历父亲回应为救儿子自制药：将投入基因编辑工具研究）
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编辑：GY