药物研发的创新之路( 二 )

余国良：肿瘤非常复杂，要解决肿瘤的问题不能靠单一的一种方法。整体来讲，其实是八仙过海各显神通。大家也知道基因组学、蛋白组学，也就是说我们从第一天就认为不会用一种方法来解决某一个肿瘤。其实，真正治疗肿瘤的方向是通过联合治疗，那么联合治疗目前是大分子和小分子。
【药物研发的创新之路】另外，比如说肺癌、肺小细胞、肝癌、结肠癌是按照部位来分的。现在做肿瘤越来越趋向于按照基理来分，比如说我们自己这个药在全球15个国家都已经正在进行二期临床，其中的两个都是不分癌种的，而是通过它这个基因的突变来寻找到病人。
吕强：其实这个也是劲方的一个特点，我们不是以大分子、小分子或者是LNA或者溶瘤病毒，而是以这种疾病和生物基理。其实磐霖投的平台性东西蛮多，我们劲方也不是以这一种来分的，第一是生物疾病的基理，第二生物学的突破过来的。
举个例子：基理大家早就知道，有的人用大分子，有的人用小分子。我们创业时就是用小分子，我们攻了两年后，国外的大分子突然有了突破，那其实就是对我们选这基理选这个通路的一个认可。但是在分子这条路上，国外还没有做出来。我们其实是沿着这个信号通路，以及我们的靶点来做，只是我们手上的兵器不一样。
现在大分子出来了，小分子怎么做呢？回到临床看跟大分子在某一些疾病上有什么不一样？什么疾病能够用最好用大分子、什么样的适应症最好用小分子。我们临床设计现在一期还在爬坡阶段，但是在所谓POC就是临床二期，或者概念性验证这个实验上，我们就走上了国际上没有人走的路了。
梁子才：我非常同意两位说的肿瘤作为一个复杂疾病，肯定是通过一种组合combo的方式来解决。在这里面小核酸能做什么贡献？两个方面，第一，从现在已知的药大概在2000到2500种左右，但是从小分子和抗体能做出药的，基本上480到500种之间，但是对小核酸而言这没有这一说，就是我们可以通过极大的扩张来针对肿瘤做新的靶点药物。第二，由于小核酸现在展示的这种高效性、长效性和高度的安全性使它可能在一个药里面做10个、甚至20个小核酸的一期的combo，这样就可以把这种组合治疗、可以推到一个极限。肿瘤发展的所有通路都给它通了，然后达到一个可能根治的目的。
贾为国：第一，肿瘤必须有一个综合性的治疗，我在做学生时，我就读一篇综述说化疗尽管已经发明了50周年，人们在治疗肿瘤上有各种各样的新药出来，但是对于晚期肿瘤的存活率、生存率没有多少进展。
我们对肿瘤治疗来说还要看哪个阶段，比方说早期的肿瘤早诊断、早的手术切除，目前来说是效率最高、有效性最好的；但是对于晚期肿瘤来说，所有的药物到现在为止绝大部分的药物都还存在于延长其有限的生命，没有达到根治的问题。
那么根治的问题在哪里开始的呢？2015年免疫治疗、肿瘤的免疫治疗发现了它可以把晚期肿瘤达到根治的效果。对于肿瘤来说，晚期肿瘤看到了治愈的曙光。
为什么到免疫治疗有这么好的效果呢？因为我们逐渐理解了肿瘤的发生过程是和我们体内免疫的一个平衡过程。到最后当我们的免疫不能够压抑肿瘤的时候肿瘤就出现晚期肿瘤的这样一个现象。所以当能够恢复你的人体免疫系统，能够回过头来帮助你的免疫系统战胜肿瘤的话，你就有可能回到你原始的状态，至少是与瘤共存可以长期的存活，把肿瘤变成一个像慢性病一样来处理。
所以我也认为免疫治疗本身是需要很多东西在一起，也不是说一个药的。综合是肯定重要，不是按照一个靶点，不是按照一个适应症。现在在美国在前两天有一个不再按照适应症而是按照靶点来，所以这是一个很重要的前提。